【时讯】这个新疗法被称第四种抗癌手段：定价47万美元没疗效不收钱

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世界上第一种car-t免疫治疗药物刚刚批准，价格达到47.5万美元 好消息是不用花钱。 8月31日，跨国药企诺瓦宣布，美国食品药品管理局( fda )正式批准诺瓦car-t疗法kymriah (原名ctl-019 )上市，治疗12岁以上儿童和成人急性淋巴细胞白血病。 这个时间比计划早了一个月 现在诺基亚还没有向中国监管部门申请。 因为这个患者还不能在中国商业上接受诺基亚的治疗。 car-t疗法(嵌合抗原受体t细胞疗法)是指利用基因工程技术人工改造肿瘤患者的t淋巴细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性car-t细胞，将其返回患者体内攻击癌细胞 根据fda的官网，作为需要转基因的自身t细胞免疫疗法，kymriah疗法的摄取每次都是对患者自身t细胞进行比较的个性化疗法 kymriah从个人患者体内收集和提取t细胞，在生产中心进行遗传改造，以t细胞为目标杀伤具有cd19抗原的白血病细胞 这些t细胞改造完成后，注入患者体内，杀死癌细胞进行治疗 外媒报道，这次kymriah被fda批准，被称为“历史行动”，是癌症治疗的第四大手段 fda局长斯科特·戈特利布说:“我们在医疗创新行业进入了新的前沿，可以重组患者自己的细胞，攻击致命的癌症。” 他指出“基因和细胞疗法等新技术有可能在治疗多种难治性疾病的能力上制造拐点”。 “这是美国fda批准的第一种基于细胞改造的基因治疗产品，为难治性白血病这样的致命疾病复发提供了非常好的治疗方案。 这意味着在肿瘤治疗行业，化学疗法、放射线治疗、手术以外的第四种癌症治疗手段被认可，对领域是很大的鼓励 国内研究car-t疗法的业界相关人士对记者说，诺基亚kymriah得到fda的批准，不仅在细胞免疫治疗领域，在整个医学行业也具有里程碑意义。 据业内人士介绍，car-t疗法比化疗和放疗对患者自身的伤害小，也是目前医学界公认的具有最迅速发展前途的癌症治疗的迅速发展方向 说明car-t疗法在白血病等血液肿瘤行业取得了很好的治疗效果，现在业界和学术界正在推进这种疗法到实体肿瘤行业 根据疗效支付:根据只向对治疗有效的患者收钱的诺基亚企业，kymriah的初步价格是47.5万美元 迄今为止分解师预测kymriah的价格范围为40万~70万美元 尽管诺华的价格已接近预测范围的下限，但仍低于市场的普遍预期 但是对大部分普通患者来说，47.5万美元的价格已经是“天价”。 对此，诺基亚正在与美国医疗保险医疗辅助服务中心( cms )讨论“根据治疗效果支付”的定价方案，明确该方案后，只需向治疗比较有效的患者索取钱，治疗后1个月后支付。 考虑到年轻患者巨大的“生命价值”，该方案的价格显然将超过47.5万美元 迄今为止，诺基亚全球首席执行官江慕忠( joseph jimenez )在接受澎湃信息( thepaper )采访时，详细介绍了诺基亚的“根据疗效支付”模式 “肿瘤药物的价格取决于患者采用药物后生命延长的时效性 在该模型中，诺华与医疗保险支付方进行了谈判，诺华承诺降低采用该药后的住院率的目标，并介绍了如果达到预期的效果，双方将使用较高的价格。 否则，诺基亚将自愿降低药价 江慕忠指出，在实际操作中，“根据治疗效果支付”不是简单的后支付模式，“既有前期支付的部分，也有治疗中的支付，最后还有批准的环节，根据实际的治疗结果和诺基亚对支付机构承诺的治疗结果进行差额调整 “为什么这么贵”基因治疗总是非常昂贵 不想举出名字的领域的人对澎湃情报( thepaper )记者说:“在美国，一个患者接受car-t治疗的价格平均在50万美元左右，可以说诺基亚的价格和支付模式充分考虑了患者可能性的问题。 “这些人还分析说，诺基亚的“根据疗效支付”实际上是在定价和市场诉求之间取得平衡。 “治疗当今世界上最昂贵的基因药物罕见遗传病脂蛋白脂肪酶缺乏症的药物glybera，由于价格太高，诉求不足，将于今年10月底退出市场” 根据资料，这种药在欧洲一程的费用超过了一百万美元 业界相关人士澎湃情报指出，car-t疗法是个人化治疗的方案，个人化治疗的价格当然高于工业标准化生产，“产品化的问题是领域的普遍问题。 现在，业界正在摸索通用型car-t的治疗方法，相对于以往传来的car-t疗法，通用型car-t疗法不受患者自身t细胞质量的影响，可以按照工业水平的标准早期制造 据其介绍，年6月，法国cellectis企业宣布在急性骨髓性白血病I期临床研究中首次向人体投放研究通用型car-t细胞产品ucart123，业界第一批同种异体，即即刻型car-t细胞候选产品进入临床阶段 比较副作用的药物，应该被观察到的是fda认可了kymriah，另外，为了治疗car-t疗法引起的细胞因子风暴( crs )副反应，批准了罗氏的托西珠单抗( actemra )扩大适应症。 (注:细胞因子风暴是免疫系统的极端攻击现象，是机体感染微生物后，体液中多种细胞因子迅速大量发生，引起急性呼吸窘迫综合征和多器官衰竭的重要原因。 对此，从事car-t研究开发的业界相关人士指出:“根据罗氏对托西珠单抗扩大适应症的承认，car-t治疗带来的副作用也将得到处理。” 可以说现在car-t疗法在抑制副作用方面比以前成熟了 据说到目前为止，car-t疗法暴露了诱发患者体内细胞因子风暴的副作用 因此，有时也会出现体温上升和呼吸衰竭等症状，导致死亡 年7月和年4月，car-t研究开发行业领先的juno和kite企业相继报告，在临床研究过程中出现了患者死亡的病例 因此，fda暂时停止了juno企业的临床试验 (本文来自澎湃信息，越来越多的原始信息请下载《澎湃信息》app )